Namen: Z raziskavo smo želeli definirati inaktivno bolezen (IB) in klinično remisijo (KR) ter določiti spremenljivke s katerimi lahko opredelimo stanje IB/KR pri otrocih s sistemskim lupusom eritematozusom (SLE). Metode: Mednarodni skupini pediatričnih revmatologov smo posredovali Delphi vprašalnik. Sodelujoči zdravniki so prispevali informacije o spremenljivkah, ki bi jih vključili v algoritme za določanje stanja IB/KR. Uporabnost teh spremenljivk smo preučevali pri 35 otrocih z IB in 31 otrocih z minimalno aktivnim lupusom. Rezultati: IB opredeljuje stanje bolezni ob točno določenem času, medtem ko je potrebno za KR vsaj 6 mesecev IB. Doseženo je bilo soglasje, da ima lahko bolnik z IB/KR manj kot dva blaga simptoma (npr. utrujenost, artralgija, glavoboli ali bolečine v mišicah), vendar ne Raynaudovega fenomena, bolečine v prsnem košu ali objektivnih kliničnih znakov SLE. Prisotna je lahko povišana sedimentacija in prisotnost protijedrnih protiteles, medtem ko morajo biti hemogram, testi ledvične funkcije in komplement C3 v mejah normale. Doseženo je bilo soglasje, da je pri IB dovoljena samo prisotnost kliničnih in laboratorijskih znakov, ki so povezani z dolgoročnimi okvarami zaradi bolezni. Na osnovi zgoraj navedenih meril lahko ločimo med otroci z IB/KR in otroci z minimalno aktivnim lupusom (površian pod ROC krivuljo )0,85). Merila za aktivnost bolezni z ali brez globalne ocene aktivnosti bolezni s strani zdravnika in bolnikovih simptomov omogočajo dobro razločevanje IB od minimalno aktivne bolezni. Zaključek: Dosegli smo soglasje za splošno definicijo IB/KR pri otrocih s SLE in relevantne značilnosti bolnikov z IB/KR. V nadaljnjih raziskavah nameravamo preučevati uporabnost meril za IB pri otrocih s SLE.
COBISS.SI-ID: 658092
Namen: Cepljenje proti gripi je pogosto priporočeno pri otrocih z revmatskimi boleznimi, vendar se v klinični praksi redko izvaja. V longitudinalni raziskavi smo preučevali varnost in učinkovitost cepljenja proti sezonski gripi pri skupini otrok z juvenilnim idiopatskim artritisom (JIA). Metode: 31 otrok s stabilnim JIA (10 dečkov, 21 deklic, srednja starost 11,0 let), ki so prejemali različno terapijo ter 14 otrok iz kontrolne skupine (10 dečkov, 4 deklice, srednja starost 11,9 let) je prejelo cepivo proti sezonski gripi Begrivac 2008/2009. Pri otrocih iz obeh skupin smo spremljali morebitne neželene učinke in okužbe v obdobju 6. mesecev po cepljenju. Tvorbo avtoprotiteles in zaščitnih protiteles proti cepilnim sevom gripe smo določili v vzorcih odvzetih pred cepljenjem ter 1. in 6. mesecev po cepljenju. Rezultati: Enajst (35%) otrok z JIA in 5 (36%) otrok iz kontrolne skupine je poročalo o kratkotrajnih neželenih učinkih. Zagon JIA en mesec po cepljenju smo opazili pri 4 (13%) bolnikih in v naslednjih 5. mesecih pri 7 (23%) bolnikih. Imunski odziv en mesec po cepljenju je bil ustrezen tako v kontrolni kot v preučevani skupini bolnikov, vendar ne tudi v podskupini štirih otrok, ki so prejemali terapijo z anti-TNF. Šest mesec po cepljenju nismo opazili razlik v imunskem odzivu s tvorbo zaščitnih protiteles med kontrolno in preučevano skupino bolnikov. Spremembe v srednji vrednosti avtoprotiteles po cepljenju smo opazili samo za IgG aCL pri otrocih z JIA. Zaključek: Pri otrocih z JIA in kontrolni skupini ni prišlo do dolgoročnih neželenih učinkov po cepljenju proti sezonski gripi. Pri 35% otrok z JIA smo ugotovili zagon bolezni v obdobju 6. mesec po cepljenju. Zaščitna protitelesa proti vsaj dvem cepilnim sevom gripe smo ugotovili 6. mesecev po cepljenju pri vseh bolnikih.
COBISS.SI-ID: 657580
V zadnjih desetletjih se je spekter primarnih imunskih pomanjkljivosti (PIP) izrazito povečal in vključuje bolezni, ki na različne načine prizadenejo delovanje imunskega sistema. Objavljenih je bilo več serij posameznih bolezni, vender ni znano kako se te spremembe odražajo v klinični praksi na pediatričnih oddelkih. Namen: Na osnovi podatkov iz registra PIP v dveh pediatričnih centrih v Sloveniji in Italiji, smo preučevali pogostnost posameznih bolezni PIP v različnih katgorijah ter klinične in laboratorijske značilnosti ob začetku bolezni. Rezultati: V obeh centrih je bila potrjena diagnoza pri 136 bolnikih z raznoliko razporeditvijo med posameznimi kategorijami PIP. Ob zadnji analizi je bilo živih 109 bolnikov, kar pomeni pogostnost teh bolezni 31 na milijon prebivalcev. Pri 79 bolnikih (58,1%) je bila diagnoza genetsko potrjena, pri čemer so bile ugotovljene mutacije v 29 različnih genih. Najpogostejši simptomi ob začetku bolezni so bili ponavljajoče okužbe (52.2%), vnetne manifestacije (36.7%), specifične sindromske značilnosti (30.8%), nenavadne okužbe (1.6%) in slabo napredovanje na teži (22.8%). Zdravljenje je vključevalo antimikrobna zdravila (20), transplantacijo krvotrvornih matičnih celic (17), nadomeščanje imunoglobulinov (16) in imunosupresijsko zdravljenje (9). Zaključek: Na pediatričnih oddelkih so obravnavani bolniki z različnimi PIP s kompleksnimi kliničnimi prezentacijami. Odkrivanje PIP lahko pomembno izboljšamo z multidisciplinarnim pristopom, pri čemer je potrebno poleg okužb upoštevati tudi ostale simptome, ki se lahko razvijejo ob okvarah imunske funkcije.
COBISS.SI-ID: 658348